risdiplam

利司撲蘭是一種運動神經元存活基因2（SMN2）的剪接修飾劑，用於治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）。它能增加功能性SMN蛋白的產生，改善運動神經元功能。本藥為口服液劑型，適用於2個月以上的SMA患者。